难治性原发免疫性血小板减少症（refractory primary immune thrombocytopenia，RITP）是原发免疫性血小板减少症（ITP）的常见类型，其发病机制复杂，对西药反应不佳。中医学认为，其发病内因有先天禀赋不足、五脏功能失调、内伤疾病转化；外因有外感六淫邪气、肠胃毒邪侵袭、药毒损伤气血，在热、毒、虚基础上，可发生血脉瘀阻的病机变化。中西医结合治疗RITP可明显提高西医方案治疗效果，降低相关不良反应发生率。目前对RITP仍缺乏系统认识，基础研究相对薄弱，缺乏高质量的临床循证证据，未来要采取突出中医药特色和优势的临床研究策略，通过调研完善对RITP中医病因病认识，加强发病机制与中医药治疗效应机制的基础研究，争取更多的循证医学证据以展示中医药治疗RITP疗效优势。